Santhera Pharmaceuticals Holding

Hallo Grat

Dirtycash und evidencebase haben sich ja nach dem Desaster abgemeldet.

ich sehe es eigentlich ganau gleich wie du. ist immer noch ein hoher poker, aber noch viel interessanter als auch schon:-) wieso geht meier so ein abartig hohes Risiko ein? der muss sich doch sicher sein das es klappt.

So, ich melde mich auch wieder einmal zu Wort. Schade, dass es in diesem Forum so ruhig geworden ist. Klar, lange ist nichts gelaufen, jetzt könnte aber schon wieder einiges diskutiert werden. Ich habe die kompetenten Schreiber (vor 1-2 Jahren) immer sehr geschätzt.


Jetzt sind alle Details zur KE bekannt. Santhera hat mit Vamorolone ein weiteres heisses Eisen im Ofen. Jedoch haben sie sich auch wieder sehr hohe Kosten aufgehalst.

Das Potential ist nach wie vor sehr hoch, letztes Jahr war der Kurs vor der 1. FDA Entscheidung noch bei 70-80. Hier könnte eine erneute Einreichung relativ schnell gehen, denn die vorhandenen Daten waren nicht schlecht. Es muss noch mehr Relevanz geliefert werden (kann schon im Frühling 19 geschehen). Dann die Neueinreichung.

Wenn wir die aktuelle Kapitalisierung anschauen sind wir tiefer als vor der KE. Jedoch haben wir Vamorolone neu in der Pipeline. Mit etwa 70 Mio Börsenkapitalisierung ist dies ca. 2x Revenues von LOHN.

Die einzige Frage sich momentan stellt ist die Frage nach der Finanzierung. Die nächste KE wird kommen vermutlich im April, Mai 19. Dann sind die 90 Tage abgelaufen und das Geld wird langsam aber sicher ausgehen.


Wie seht ihr die Chancen/ Risiken. Würdet ihr noch zuwarten mit dem Nachkaufen? Die nächste KE kommt zeitnah, jedoch gehe ich davon aus, dass irgend ein grosser Institutioneller einsteigen wird. Somit kann es sein, dass der Kurs nicht weiter verwässert, da die Erleichterung über eine längerfristige Finanzierung grösser ist. Und im aktuellen Kurs ist schon einiges eingepriesen. Bei der aktuellen Kapitalisierung braucht es eine positive Mitteilung zu DMD und der Kurs kann sich in einem Tag verdoppeln. Bei einer erneuten Einreichung in Amerika noch viel mehr. Letztes Mal waren wir vorher bei ca. 500-600 Mio Börsenkapitalisierung. Sprich dies wäre x10.


Eure Einschätzung?

Santhera hat im Zuge der Kapitalerhöhung über den Geschäftsverlauf in den ersten neun Monaten informiert. Mit den vorgelegten Zahlen sieht sich das Unternehmen auf Kurs, seine Umsatzziele im Gesamtjahr zu erreichen.
Zudem kündigte Santhera am Mittwoch an, im Zuge der Kapitalerhöhung die Aktien über ein beschleunigtes Bookbuilding-Verfahren zu platzieren. In den ersten neun Monaten 2018 erzielte Santhera einen Umsatz von 23,6 Millionen Franken, ein Plus von 45 Prozent gegenüber dem Vorjahreszeitraum. Gleichzeitig nahmen aber auch die Entwicklungskosten markant zu auf gute 27 Millionen (+49%). Santhera begründete dies mit den klinischen Entwicklungsaktivitäten für POL6014 zur Behandlung von Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF) und der Vorbereitung der Zulassungsanträge für Idebenon in der Indikation Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Santhera schloss die ersten neun Monate 2018 mit einem Nettoverlust in Höhe von 39,9 Millionen Franken ab. Im Vorjahreszeitraum hatte das Minus bei 33,3 Millionen gelegen.
Mit den erzielten Zahlen sieht sich Santhera laut Mitteilung auf Kurs, die eigenen Ziele im Gesamtjahr zu erreichen. So rechnet das Unternehmen mit einem Umsatz zwischen 30 und 32 Millionen Franken, der vor allem durch das Mittel Raxone eingenommen werden soll.
Gleichzeitig kündigte das Unternehmen an, das internationale Geschäft weiter auszubauen, die Pipeline-Programme voranzutreiben und die Aktivitäten zur künftigen Geschäftsentwicklung und Erweiterung des Produktportfolios fortzusetzen.

Aktien aus Kapitalerhöhung beschleunigt platziert
Im Zuge der bereits angekündigten Kapitalerhöhung werden die bis zu 5 Millionen Namenaktien mit einem Nennwert von je 1 Franken im Rahmen eines beschleunigten Bookbuilding-Verfahrens platziert. Diese Aktien werden in einem öffentlichen Angebot in der Schweiz, in Privatplatzierungen in bestimmten Ländern ausserhalb der USA und der Schweiz und in Privatplatzierungen bei qualifizierten institutionellen Käufern in den USA angeboten.
Am Vortag hatte die ausserordentliche Generalversammlung (aoGV) die ordentliche Kapitalerhöhung akzeptiert. Das Bezugsrecht der bestehenden Aktionäre ist gemäss aoGV-Beschluss ausgeschlossen.
Vorausgesetzt, dass alle Aktien platziert werden, kann sich das Aktienkapital von Santhera von gut 7,53 Millionen auf 12,53 Millionen Franken erhöhen.
Von dem Nettoerlös will Santhera den Franken-Gegenwert von 20 Millionen US-Dollar verwenden, um die Barkomponente für den Erwerb der Option auf die exklusive Sublizenz für ReveraGens Vamorolone an Idorsia zu bezahlen. Die restlichen Einnahmen sollen für allgemeine Unternehmenszwecke verwendet werden.

https://www.fuw.ch/article/santhera-und-idorsia-schliessen-millionendeal/

(AWP) Die beiden Pharmaunternehmen Santhera (SANN 15.44 -2.89%) und Idorsia (IDIA 18.23 -0.71%) haben einen Millionendeal abgeschlossen: Santhera erhält die Option, die exklusive Sublizenz des Steroids Vamorolone zur Behandlung der Krankheit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu erwerben. Im Gegenzug erhält Idorsia unter anderem einen Anteil von 13,3% an Santhera. Für die Finanzierung des Deals plant Santhera eine Kapitalerhöhung.
Denn die Abspaltung des aufgekauften Unternehmens Actelion kassiert zusätzlich zur Aktienkomponente eine Vorauszahlung von 20 Mio. $, wie Santhera am Dienstagabend mitteilte. 15 Mio. davon sollen Idorsia für die damalige Investition entschädigen. Das Medikament stammt nämlich aus der Pharmaküche der Firma ReveraGen. Die Barkomponente hängt noch von einer Finanzierung ab.

Das nötige Geld will Santhera über eine Kapitalerhöhung beschaffen. Dafür beruft das Baselbieter Unternehmen eine ausserordentliche Generalversammlung am 11. Dezember ein. Insgesamt sollen im Rahmen eines beschleunigten Platzierungsverfahrens brutto rund 50 Mio. Fr. eingenommen werden.

Studie läuft
Derzeit wird bei Vamorolone eine zulassungsrelevante Phase-IIb-Studie durchgeführt, wie es weiter in der Mitteilung hiess. Die Studie dürfte etwa 24 Monate dauern. Nach Erhalt der Resultate kann Santhera entscheiden, ob sie die Sublizenz kauft. Diese würde es ihr erlauben, das Steroid in allen Indikationen und allen Ländern weltweit mit Ausnahme von Japan und Südkorea zu vermarkten. Dafür müsste die Firma Idorsia einmalig 30 Mio. $ zahlen.
Dazu kommen regulatorische und kommerzielle Meilensteinzahlungen von bis zu 80 Mio. $ für die DMD-Indikation und vier einmalige Umsatzmeilensteinzahlungen von insgesamt bis zu 130 Mio. $. Für drei zusätzliche Indikationen sind regulatorische Meilensteinzahlungen von Santhera an Idorsia von insgesamt bis zu 205 Mio. $ vereinbart. Nach Markteinführung verpflichtet sich Santhera, gestaffelte Lizenzgebühren im einstelligen bis tiefen zweistelligen Prozentbereich zu zahlen.
500 Mio. $ Umsatz möglich
Santhera verspricht sich von Vamorolone einen möglichen Spitzenumsatz von 500 Mio. $. Erbringt die laufende Studie gute Resultate, könnten Zulassungsanträge in den USA Ende 2020 und in der EU 2021 eingereicht werden.
Das Mittel habe das Potenzial, bei jungen Patienten mit DMD Therapiestandard zu werden. In dieser Patientengruppe bestehe ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf, da hochdosierte Glukokortikoide schwerwiegende systemische Nebenwirkungen hätten, die eine Langzeitbehandlung einschränkten, schrieb Santhera.

FuW 20.11.2018 – 18:40

Santhera startet klinische Studie mit Mukoviszidose-Patienten
Liestal (awp) - Santhera startet eine klinische Studie mit seinem Wirkstoffkandidaten POL6014 bei Patienten mit Mukoviszidose. Der Abschluss der in Deutschland und Polen durchgeführten Studie der Phase-Ib/IIa wird im zweiten Halbjahr 2019 erwartet.
Wie das Spezialitätenpharma-Unternehmen am Mittwoch mitteilt, dient die Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oral inhalierten Mehrfachdosen von POL6014 bei bis zu 40 Patienten mit der Stoffwechselerkrankung.
Santhera hatte die Exklusivrechte zur Entwicklung und Vermarktung von POL6014 bei Mukoviszidose und anderen Lungenerkrankungen von Polyphor erworben. Die nun gestartete Studie wird finanziell von der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) unterstützt.

Ich habe noch ein paar Fragen bzgl. den DMD-Gentherapien wie diejenigen von Sarepta/Pfizer:

1. Bei wievielen Prozent der DMD-Patienten könnte eine solche Gentherapie Behandlung theoretisch angewendet werden?

2. Käme bei den DMD-Patienten trotz der Gentherapie Behandlung irgendwann der Zeitpunkt, wo die Atemfunktion nachlässt?

3. Was würde eine Zulassung einer dieser Gentherapien für das Potenzial von Raxone bedeuten?

Besten Dank

Santhera: Goldman Sachs senkt Anteil auf 0,0002%

Hi pee1983

Ich bin zur Zeit nicht in SANN investiert, aber beobachte den Wert natürlich weiter. Es hat sich in letzter Zeit einiges interessantes getan bei SANN, aber das ist im Moment für mich noch Zukunftsmusik und wie die Studien laufen ist noch offen. Hoffe sie stellen sich beim Studiendesign diesmal besser an, wie bei der Delos Studie. Hr. Meier ist natürlich immer überzeugt, entscheidend ist aber ob man auch die EMA und die FDA überzeugen kann und da hat man wohl bei Raxone für DMD keine gute Arbeit geleistet. Hoffe man hat daraus gelernt! SANN muss jetzt mal erst wieder der verlorene Vertrauen zurück gewinnen und da helfen am besten positive Daten und Studienergebnisse. Bleibt vorerst auf watch.
Gruß aaahhh

15th International Congress on Neuromuscular Diseases - ICNMD (Vienna, Austria) July 6-10, 2018

http://www.santhera.com/assets/files/content/presentations/2018-07-08_ICNMD-Posters.pdf

https://www.moneycab.com/2018/07/06/thomas-meier-ceo-santhera-im-interview-2/
Thomas Meier, CEO Santhera, im Interview
Von moneycab - 6. Juli 2018 14:38
Eingestellt unter: ! Main Stories, CEO Interviews, Interviews

Thomas Meier
Thomas Meier, CEO Santhera. (Foto: zvg/mc)

von Bob Buchheit

Moneycab.com: Herr Meier, Santhera hat von Polyphor die Rechte zur Entwicklung und Kommerzialisierung des Medikamentenkandidaten POL6014 erworben und dafür als Erstzahlung für die Exklusivlizenz 6,5 Millionen Franken in Santhera-Aktien zu einem vereinbarten Wert von 27,2 CHF je Aktie gezahlt. Da könnte man, gerade beim jetzigen Aktienkurs von Santhera, wohl sagen: Sie sind günstig an einen vielversprechenden Produktkandidaten gekommen?

Thomas Meier: Unser Interesse an POL6014 und den Nachfolgekandidaten dieses Präparats war strategischer Natur. Mit diesem zusätzlichen Prüfmedikament konnten wir unsere klinische Entwicklungspipeline auf pulmonale Erkrankungen ausbauen und sind nun im Bereich seltene Krankheiten breiter abgestützt. Zudem passt das erweiterte Indikationsspektrum bestens zu unseren Kompetenzen und unserer Expertise. Unsere klinischen Entwicklungs- und Vermarktungsaktivitäten konzentrieren sich nun auf die drei therapeutischen Bereiche neuro-ophthalmologische, neuromuskuläre und pulmonale seltene Erkrankungen. Die Kursentwicklung unserer Aktie spielte für unsere Diversifikation also eine absolut untergeordnete Rolle. Die Erstzahlung von CHF 6,5 Millionen erfolgte in Form von frei handelbaren Santhera-Aktien und Polyphor entscheidet natürlich selber, inwieweit die Firma als Aktionär an der Aktienkursentwicklung weiterhin teilhaben will.

Welche Umsatzerwartungen hegen Sie für POL6014?

Auf Basis der vorliegenden positiven Daten starten wir im dritten Quartal 2018 mit einer weiteren Phase-I-Studie mit ansteigender Dosierung bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF). Danach werden wir mit dem Prüfmedikament voraussichtlich 2019 die Phase-II-Wirksamkeitsstudie beginnen. Parallel dazu werden wir das Gespräch mit den Zulassungsbehörden in der EU und den USA suchen, um das das Entwicklungsprogramm für POL6014 bei CF und den anderen pulmonalen Indikationen zu diskutieren. Wir stehen also noch am Anfang der klinischen Entwicklung und deshalb ist eine Umsatzprognose für POL6014 derzeit noch verfrüht.

Die Prävalenz in der Bevölkerung gibt aber doch Umsatzphantasie für Santhera…

In den USA und Europa sind rund 70,000 Patienten an zystischer Fibrose, der Hauptindikation für POL6014, erkrankt. Der Wirkmechanismus von POL6014 zielt darauf ab, die bei CF Patienten regelmässig auftretende chronische Entzündung des Lungengewebes zu reduzieren, um die Atmung zu verbessern. Damit kann POL6014 unabhängig der genetischen Mutation, die zur Krankheit führt, eingesetzt werden. Insgesamt dürfte der weltweite Markt für diese Indikation in den nächsten 10 Jahren ein Volumen von USD 10 Milliarden erreichen. Wir gehen davon aus, dass unser Produkt – positive Resultate vorausgesetzt – bei einem grossen Teil der Patienten als Zusatzmedikation zur Standardbehandlung eingesetzt werden könnte. Ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil dürfte für den Markterfolg massgeblich sein, denn bei zystischer Fibrose ist der medizinische Bedarf trotz einer Reihe verfügbarer Medikamente sehr hoch.

Zystische Fibrose ist die Hauptindikation von POL6014. Welche anderen Indikationen sind möglich?

Nebst der Hauptindikation zystische Fibrose bietet POL6014 einen potenziellen Therapieansatz für andere Lungenerkrankungen, die mit erhöhter Aktivität der neutrophilen Elastase einhergehen. Dies sind Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf, darunter Non-CF-Bronchiektasie (NCFB), Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) oder primäre ziliäre Dyskinesie (PCD).

Sind noch weitere als die drei genannten denkbar?

Ja, es gibt Hinweise, dass die Menge und Aktivität der neutrophilen Elastase auch bei bestimmten Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) erhöht ist und zum Krankheitsbild beiträgt. Hier könnte POL6014 auch einsetzbar sein. Dies müssen wir aber auch mit Experten noch weiter evaluieren.

„Der derzeitige Aktienpreis widerspiegelt höchstens das Potential für die Indikation LHON – das heisst, das weit grössere Marktpotential für DMD ist aktuell gar nicht im Aktienkurs eingepreist.“
Thomas Meier, CEO Santhera

Santheras eigener Medikamentenkandidat ist bereits auf dem Markt, heisst Idebenon, und wird hauptsächlich zur Behandlung der seltenen Augenkrankheit LHON eingesetzt. Weil es bei der Wirksamkeitsanalyse einer zweiten Indikation, der Muskelschwächekrankheit DMD, harzte, stürzte der Santhera-Aktienkurs auf unter 20 CHF zusammen. Hat da die Börse nicht masslos übertrieben? In der Hauptindikation ist Idebenon doch bereits in vielen Ländern zugelassen.

Ja, Raxone (Idebenon) wird derzeit in über 20 Ländern vermarktet und weitere Märkte, auch ausserhalb Europas, werden dazu kommen. Der Umsatz entwickelt sich positiv, und für 2018 erwarten wir einen Erlös von 28-30 Millionen Franken. Für DMD sind wir nach wie vor überzeugt, dass die positiven Daten der Phase-III-DELOS-Studie die Grundlage für ein genehmigungsfähiges Dossier bilden. Wir bereiten derzeit Zulassungsanträge für Europa und die USA vor und treiben parallel dazu laufenden Studien mit Priorität voran.

Der Negativentscheid der europäischen Zulassungsbehörde zu Idebenon bei DMD war auch für Patienten und ihre Familien eine Enttäuschung – und die heftige Börsenreaktion hat auch uns überrascht. Ein Finanzanalyst, der Santhera beobachtet, würde Ihrer Sicht wohl zustimmen. Gemäss seiner Analyse widerspiegelt der derzeitige Aktienpreis nämlich höchstens das Potential für die Indikation LHON – das heisst, das weit grössere Marktpotential für DMD ist aktuell gar nicht im Aktienkurs eingepreist.

Ein weiterer Zulassungsantrag betrifft Südkorea. Welchen Jahresumsatz kann Idebenon in diesem grossen Land einmal erreichen?

Südkorea ist einer der wichtigsten Märkte in Fernost. Für uns stellt dieser erste Zulassungsantrag in Asien einen bedeutenden Meilenstein dar und steht für unsere Absicht, Raxone für LHON weltweit verfügbar zu machen. Wir werden in Südkorea mit einem Vertriebspartner zusammenarbeiten, wie wir dies bereits zum Beispiel für Osteuropa tun. Gemeinsam mit dem Partner werden wir kommerzielle Ziele festlegen und eine Marktprognose erarbeiten. Südkorea – mit 50 Millionen Einwohnern und einer fortschrittlichen medizinischen Versorgung – dürfte aber massgeblich zur Umsatzsteigerung von Raxone bei LHON beitragen.

Die Muskelschwächekrankheit CMD will Santhera mit Omigapil bekämpfen. Hier wurde die Verträglichkeits- und Dosierungsstudie im Frühjahr erfolgreich abgeschlossen. Wie lange, denken Sie, könnte es bis zur Zulassung dauern, vorausgesetzt die Phase III – Studie erreicht den finalen Endpunkt?

CMD steht für eine Gruppe von neuromuskulären Krankheiten, für die es derzeit keine Therapieoptionen gibt, und entsprechend schwierig ist die Medikamentenentwicklung. Nach dem erfolgreichen Abschluss der CALLISTO Studie werden wir nun mit Experten und im Austausch mit Zulassungsbehörden einen Entwicklungsplan erarbeiten; erst dann können wir uns zum Zeitplan äussern.

„CMD steht für eine Gruppe von neuromuskulären Krankheiten, für die es derzeit keine Therapieoptionen gibt, und entsprechend schwierig ist die Medikamentenentwicklung.“

Es wird sogar eine Viertphasenstudie für Idebenon geben. Erwarten Sie da noch deutlich verbesserte Heilungsergebnisse?

Zurzeit läuft eine Phase-IV-Studie für Idebenon bei LHON. Ziel dieser Studie ist es, weitere wissenschaftliche Daten zu gewinnen, die es den Ärzten erlaubt, die Behandlung ihrer Patienten weiter zu optimieren. Diese Daten sollen von den teilnehmenden Experten in medizinischen Fachzeitschriften publiziert und auf wissenschaftlichen Kongressen präsentiert werden, um medizinische Fachkreise laufend über die neusten Erkenntnisse zu informieren. Diese Phase-IV-Studie schliesst erstmals Studienzentren in den USA ein und wir werden die Möglichkeit analysieren, auf dieser Basis einen Zulassungsantrag für LHON in den USA einzureichen.

Medikamente für seltene Krankheiten, sogenannte orphan drugs, brauchen natürlich einen hohen Preis, sonst würde kein Pharmaunternehmen sie entwickeln und vertreiben wollen, weil es so wenige Patienten gibt. Was kostet denn, grob gerechnet, die medikamentöse Therapie der zystischen Fibrose?

Die Behandlung der zystischen Fibrose ist komplex und verlangt oft nach verschiedenen und individualisierten Therapieansätzen. CF Patienten müssen in der Regel mehrere Medikamente einnehmen um einen Therapieerfolg zu erfahren, so dass sich die Kosten pro Patient und Jahr auf mehrere Hunderttausend Franken belaufen können.

Bei einem veranschlagten Jahresumsatz von 30 Millionen Franken, müssten Sie vor dem Hintergrund Ihrer Burn-Rate nächstes Jahr wieder Geld auftreiben, oder sehe ich das zu pessimistisch?

Wir investieren sehr gezielt in klinische Studien für die Präparate in unserer klinischen Pipeline sowie die Vorbereitungen für den Markteintritt in DMD. Letztes Jahr platzierten wir erfolgreich eine Wandelanleihe im Umfang von CHF 60 Millionen, die es uns erlaubte, unsere Entwicklungs- und Vermarktungspläne wie vorgesehen umzusetzen. Die hohe Nachfrage von in- und ausländischen Investoren haben wir als Zeichen des Vertrauens in den Ausblick und das Potenzial von Santhera gewertet. Wir verfolgen eine solide und konsequente Strategie, die wir auch regelmässig auf Roadshows mit Aktionären und potentiellen Investoren diskutieren. Daher sind wir zuversichtlich, zu gegebener Zeit weiter Kapital aufnehmen zu können, um unsere Strategie plangemäss umzusetzen.

Zur Person
Thomas Meier führt Santhera als Chief Executive Officer (CEO) seit Oktober 2011, nachdem er ihr sieben Jahre als Chief Scientific Officer (CSO) in der Geschäftsleitung tätig war. Davor war er CEO von MyoContract, einem Basler Unternehmen, das Medikamente gegen neuromuskuläre Erkrankungen erforschte und im Jahr 2004 mit Graffinity Pharmaceuticals aus Heidelberg, fusionierte. Daraus entstand Santhera. Thomas Meier hat einen Dr. der Universität Basel, wo er Biologie und Neurowissenschaften studierte. Als Postdoc ging er anschliessend ans University of Colorado Health Sciences Center, Denver, CO, USA. 1999 wurde er Forschungsgruppenleiter in der Abteilung Pharmakologie und Neurobiologie seiner Alma Mater, der Universität Basel.

Zum Unternehmen
Santhera Pharmaceuticals ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuro-ophthalmologischer, neuromuskulärer und pulmonaler Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Santheras erstes Produkt Raxone (Idebenon) wurde bereits in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein sowie Israel zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zweite Indikation für Idebenon, strebt Santhera die Zulassung an und führt weitere klinische Studien durch. Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskel-Dystrophie (CMD) und POL6014 gegen zystische Fibrose sind die weiteren Medikamentenkandidaten in klinischer Entwicklung.

Hallo aaahhh

Mir fehlen hier Deine gute und sachliche Beiträge.
In Wallstreet Forum sehe ich ab und zu dass du noch aktiv bist.
Du scheinst da ein authentischer User zu sein.
Wie siehst du die zukünftige Chancen von SANN?
Seit Montag ist es um SANN wieder interessant geworden.
Auch das alte Handelsvolumen ist wieder da.

Freundliche Grüsse
Pee1983

Santhera präsentiert neue Daten zur klinischen Relevanz der maximalen exspiratorischen Atemflussrate als Indikator für den Krankheitsverlauf bei Duchenne-Muskeldystrophie

http://inpublic.globenewswire.com/2018/07/05/Santhera+präsentiert+neue+Daten+zur+klinischen+Relevanz+der+maximalen+exspiratorischen+Atemflussrate+als+Indikator+für+den+Krankheitsverlauf+bei+Duchenne+Muskeldystrophie+HUG2203302.html

2018 Parent Project Muscular Dystrophy Annual Conference (Scottsdale, Arizoa, USA)
June 28-30, 2018. Presentation by Kristina Sjöblom Nygren, CMO

http://www.santhera.com/assets/files/content/presentations/PPMD_Santhera-Kristina-Nygren-Presentation_20180630_final.pdf

Santhera nach MHRA-Verlängerung erholt

Zürich (awp) - Die Aktien von Santhera Pharma reagieren positiv auf die Verlängerung eines Behandlungsprogramms mit Raxone bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Grossbritannien.
Die dortige Arzneimittelbehörde MHRA führt das Medikament weiter in ihrem "Early Access to Medicines Scheme" (EAMS).
Die Aktien von Santhera Pharma steigen um 10.30 um rund 3,7 Prozent auf 17,22 Franken und entfernen sich damit etwas von dem am Dienstag markiertem Vier-Jahrestief bei 16,20 Franken.
Der Gesamtmarkt gemessen am SPI gewinnt aktuell 0,7 Prozent hinzu.
Raxone ist eines der wichtigsten Medikamente von Santhera. Die Nicht-Zulassung von Raxone zur Behandlung von DMD in der Europäischen Union hatte den Aktienkurs seit vergangenem September in mehreren Wellen von ursprünglich über 70 Franken abstürzen lassen.

Britische Arzneimittelbehörde MHRA erneuert Early Access to Medicines Scheme Scientific Opinion für Santheras Raxone (Idebenon) bei Duchenne-Muskeldystrophie

Pratteln, Schweiz, 22. Juni 2018 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) die Early Access to Medicines Scheme (EAMS) Scientific Opinion für Raxone (Idebenon) erneuert hat. Dies erlaubt die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und abnehmender Atmungsfunktion ohne Glukokortikoid-Begleitmedikation. Anlässlich der jährlichen Überprüfung hat die MHRA ihre positive wissenschaftliche Beurteilung für Raxone im Rahmen des EAMS bestätigt und das Programm für die Dauer eines weiteren Jahres erneuert.
Das Early Access to Medicines Scheme soll Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglichen. Dank Einbindung in das EAMS kann das Entwicklungspräparat Raxone, dessen Zulassungsantrag von Santhera gegenwärtig für Europa und die USA vorbereitet wird, bereits jetzt DMD-Patienten verabreicht werden, sofern sie bestimmte Einschlusskriterien erfüllen.
Raxone ist seit Juni 2017 in Grossbritannien über das EAMS erhältlich. Gegenwärtig nehmen über 40 DMD-Patienten in mehreren spezialisierten DMD-Zentren in Großbritannien am EAMS teil.
"Wir freuen uns sehr über die Erneuerung des EAMS für Raxone. Es eröffnet Patienten mit DMD und abnehmender Atmungsfunktion, die ansonsten keine therapeutischen Alternativen haben, eine Behandlungsmöglichkeit", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Mit der Erneuerung anerkennt die MHRA auch den hohen medizinischen Bedarf von DMD-Patienten und das positive Nutzen/Risiko-Profil von Raxone in dieser Patientenpopulation. Wir sind entschlossen, diesem dringenden medizinischen Bedarf zu entsprechen und werden Raxone auf Anfrage der behandelnden Ärzte allen Patienten in Grossbritannien zugänglich machen, die die Zulassungskriterien für das EAMS erfüllen."
Janet Bloor, Vorsitzende von Action Duchenne und Mutter eines Jugendlichen mit DMD, sagte: "Wir haben viele Jahre daran gearbeitet, einen frühzeitigen Zugang zu neuen Behandlungsoptionen zu erwirken. Dies gelang erst mit Santhera, einem Unternehmen, das sich darauf konzentriert, den medizinischen Bedarf zur Behandlung des Atmungsfunktionsverlusts bei Patienten mit DMD zu decken. Zeit ist etwas, was Patienten mit DMD nicht haben und deshalb begrüsse ich die Erneuerung des EAMS, welche das MHRA nach Konsultation mit der Patientengemeinschaft beschlossen hat."
Im Rahmen des EAMS, und wie im öffentlichen Beurteilungsbericht1 dargelegt, kann Raxone als Behandlung eingesetzt werden, um den Atmungsfunktionsverlust bei DMD-Patienten zu verlangsamen, welche mindestens 10 Jahre alt sind und gleichzeitig keine Glukokortikoide einnehmen. Patienten müssen die klinischen Aufnahmekriterien für das EAMS erfüllen, einschliesslich des Nachweises eines bestehenden Atmungsfunktionsverlusts vor Beginn der Behandlung. Raxone kann Patienten verabreicht werden, die zuvor mit Glukokortikoiden behandelt wurden, oder bei denen diese nicht verträglich oder nicht angezeigt sind.     
1 Öffentlicher Beurteilungsbericht. Link: https://www.gov.uk/government/publications/early-access-to-medicines-scheme-eams-scientific-opinion-raxone-to-treat-the-decline-of-respiratory-function-in-patients-with-duchenne-muscular-dys
Über das UK Early Access to Medicines Scheme (EAMS)
Das EAMS in Grossbritannien soll Patienten mit lebensbedrohlichen oder zu schwerer Beeinträchtigung führenden Erkrankungen, für die es keine oder keine zufriedenstellenden Behandlungsoptionen gibt, den Zugang zu noch nicht zugelassenen Arzneimitteln ermöglichen. Im Rahmen des EAMS begutachtet die MHRA Nutzen und Risiken eines Arzneimittels in einer wissenschaftlichen Beurteilung (Scientific Opinion) basierend auf den bei der EAMS-Einreichung verfügbaren Daten. Die Beurteilung ist für ein Jahr gültig und kann erneuert werden. Das EAMS ist freiwillig und die Beurteilung seitens der MHRA ist kein Ersatz für das normale Zulassungsprozedere für Medikamente.